In Italia le nuove diagnosi di tumori del sangue sono ogni anno 30mila. Di queste, circa 1.100 riguardano bambini e adolescenti. Complessivamente sono 500mila le persone che convivono con i diversi tipi di neoplasie ematologiche e per questi pazienti la ricerca ha fatto passi da gigante per fornire cure sempre più efficaci, in particolare grazie all’immunoterapia e ai trapianti di midollo osseo. Lo stato dell’arte in questo settore è stato tracciato a Roma alla vigilia della Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma, che si celebra il 21 giugno ed è promossa dall’Associazione Italiana Leucemie, Linfomi e Mieloma (Ail), nel corso dell’incontro “Dalla Ricerca alla Cura: l’azione di Ail nella lotta ai tumori del sangue. Ricerca scientifica, innovazione terapeutica e assistenza ai pazienti”.
Il ruolo dell’immunoterapia e dei farmaci biologici
Durante l’evento organizzato da Ail, che da oltre 55 anni finanzia progetti di ricerca – sono stati 157 nel 2024 – ed è al fianco ogni giorno di pazienti e famiglie, gli esperti hanno evidenziato come l’immunoterapia in generale e altri farmaci biologici stanno modificando in maniera significativa l’approccio terapeutico sotto molteplici aspetti. “I nuovi farmaci – spiega Francesco Di Raimondo, vicepresidente SIE, professore di ematologia, Università di Catania e Direttore UOC di Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “G. Rodolico” di Catania – hanno bassa tossicità, possono essere usati in combinazione fra di loro e anche in combinazione con la chemioterapia. Questa combinazione produce da un lato un significativo aumento dell’efficacia e dall’altro una riduzione della tossicità. Dunque, nella pratica clinica si ha una profondità di risposta nettamente superiore e con minori effetti collaterali. Questo è un vantaggio evidente per numerose patologie e si riverbera in una qualità di vita nettamente superiore”.
Le nuove armi terapeutiche a disposizione
Un ruolo chiave lo giocano gli anticorpi bispecifici, cioè anticorpi bidirezionali che da un lato legano la cellula tumorale e dall’altro il linfocita T, uno dei pilastri del sistema immunitario, e le terapie CAR-T. “Gli anticorpi bispecifici favoriscono il contatto diretto tra le cellule tumorali e i linfociti T, capaci di riconoscerle e distruggerle. Inoltre, è disponibile un’altra immunoterapia molto importante: le CAR-T. Questa tecnica – prosegue Di Raimondo – consiste nel prelievo e successiva re-infusione dei linfociti del paziente che vengono modificati in maniera da aggredire le cellule tumorali. Questa tecnologia però necessita di un’organizzazione molto complessa, mentre i bispecifici sono dei veri e propri farmaci disponibili in qualunque momento e quindi vengono somministrati in maniera molto più semplice. Il grande vantaggio dei bispecifici è legato al fatto di poter essere combinati sia fra di loro sia con altri farmaci, compresi gli anticorpi monoclonali e i chemioterapici. Esistono inoltre diversi studi sulla combinazione dei bispecifici con farmaci in grado di aumentare l’attività dei linfociti T”. Gli esperti hanno affrontato anche il tema dei trapianti. Nel 2024 in Italia sono stati effettuati 2.076 trapianti allogenici. La patologia maggiormente trattata è stata la leucemia acuta mieloide (46% dei casi). Per quanto riguarda il trapianto autologo, ne sono stati eseguiti 3.160. Nel 64% dei casi la metodica è stata impiegato in pazienti affetti da mieloma multiplo. “Oggi registriamo un aumento significativo dei trapianti anche negli over 60, soprattutto allogenici, che rappresentano il 32% del totale”, rimarca Massimo Martino, presidente Gitmo, direttore Uoc Ematologia e Centro Trapianti Midollo osseo, Dipartimento Oncoematologico e radioterapico, Gom “Bianchi-Melacrino-Morelli” Reggio Calabria.
Crescono le percentuali di guarigione nei bambini
Per quanto riguarda i pazienti pediatrici, andando nel dettaglio, sono 500 ogni anno i casi di leucemia linfoblastica acuta, la più frequente, seguita dalla leucemia mieloide acuta con 70 casi e da 25 diagnosi di sindromi mielodisplastiche. Per quanto riguarda i linfomi, più comuni durante l’adolescenza, si stimano invece circa 300 casi di linfomi di Hodgkin e circa 200 non-Hodgkin. Anche per le cure destinate ai bambini ci sono novità. “Tra le frontiere più estreme e più avanzate nel trattamento della cura dei malati affetti da patologie leucemiche, linfomatose o mielomatose, indubitabilmente rientra il trattamento con le cellule Car-T. Nel nostro Paese sono già 6 i prodotti approvati per uso clinico nell’adulto e uno in età pediatrica”, specifica Franco Locatelli, professore e direttore del dipartimento di Oncoematologia Pediatrica dell’ospedale Bambino Gesù di Roma. Un’evoluzione terapeutica che a breve potrebbe portare altri importanti risultati. “Oggi – prosegue Locatelli – la prospettiva assai concreta è di riuscire a traslare l’efficacia delle cellule Car-T anche alle leucemie linfoblastiche acute T e alle leucemie mieloidi acute In questa prospettiva proprio al Bambino Gesù abbiamo già trattato dei pazienti con queste patologie in un numero consistente nel contesto di studi clinici o su base di uso non ripetitivo con risultati di grandissimo interesse e di straordinaria prospettiva”. La svolta nelle terapie per i pazienti oncoematologici pediatrici è arrivata recentemente. “In ematologia pediatrica – precisa Angela Mastronuzzi, presidente Aieop e responsabile Unità di Neuro-Oncologia, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma – il vero salto in avanti è stato fatto quando si è cominciato a utilizzare i protocolli di studio, perché i numeri sono piccoli e le patologie molto complesse. A fine 2024 erano in corso 37 studi clinici: 19 nazionali e 18 internazionali”. E i dati sulle guarigioni fanno ben sperare. “La buona notizia è che le percentuali di guarigione sono alte in età pediatrica, in media intorno all’80% tra i bambini e il 70% tra gli adolescenti ma con punte del 90% per alcune forme”.
