Le terapie medicinali avanzate (ATMP), comprese le terapie geniche e cellulari, offrono opzioni di trattamento per i pazienti affetti da malattie rare o ultra rare. L’Italia sta imparando a considerare la spesa per i farmaci per terapie avanzate come un investimento, ma la revisione farmaceutica dell’UE sta causando preoccupazioni tra le parti interessate italiane.
“Adesso abbiamo 18 terapie avanzate in Europa, di cui 14 terapie geniche, due terapie cellulari e due terapie tissutali”, ha detto a Euractiv Celeste Scotti, direttore della ricerca e sviluppo della Fondazione Telethon.
Di questi medicinali per terapie avanzate disponibili sul mercato, 10 hanno ottenuto l’approvazione al rimborso da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), aprendo la strada ad un più ampio accesso per i pazienti. Le malattie rare colpiscono almeno 2.000.000 di persone in Italia. Di questi, uno su cinque ha meno di 18 anni.
“In Italia il costo del farmaco è coperto dal sistema sanitario nazionale”, ha detto Scotti. La sua organizzazione no-profit gestisce alcuni centri di eccellenza nel campo delle terapie geniche: l’Istituto San Raffaele-Telethon di Terapia Genica (SR-Tiget), con sede a Milano, e l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM), con sede a Pozzuoli.
Ad esempio, la terapia genica all’avanguardia per il trattamento dell’ADA-SCID, una rara immunodeficienza di origine genetica, sviluppata dai ricercatori dell’SR-Tiget, è interamente rimborsata dal sistema sanitario nazionale.
Pur essendo un pioniere e uno dei leader nelle ATMP – delle 18 terapie avanzate autorizzate nell’Unione Europea, quattro sono frutto della ricerca accademica italiana – l’Italia, come altri Paesi, incontra ostacoli fin dalla fase pre-clinica e clinica all’accesso e alla sostenibilità.
La complessità di garantire l’accesso alle cure
«Parlare di accessibilità e di equa distribuzione delle cure farmacologiche significa confrontarsi con un mondo molto ampio, che porta con sé una serie di sfaccettature che necessitano ciascuna di specifici approfondimenti», spiega Scopinaro a Euractiv.
Ma di questo “mondo vastissimo” Scopinaro ha messo in luce la sostenibilità economica, “che deve coniugarsi con l’accesso universale alle terapie avanzate e innovative per non lasciare indietro nessuno”.
A questo proposito, Scopinaro ha affermato che nel 2023, UNIAMO, l’Associazione Italiana per le Malattie Rare, ha svolto un percorso di formazione istituzionale ospitato dall’Intergruppo Parlamentare per l’Innovazione Sostenibile in Sanità per sensibilizzare il Parlamento italiano sulla necessità di un adeguato quadro normativo e giuridico per le malattie rare. terapie innovative.
Uno dei risultati del percorso formativo è un documento, in fase di ultimazione da parte dei partecipanti, che accoglie la proposta dei Senatori Franco Zaffini e Daniele Manca introdurre nella nuova legge di bilancio un emendamento per un fondo per le terapie geniche di circa 150 milioni di euro.
È in corso la discussione della legge di bilancio 2024 in Parlamento, che dovrà approvarla ed eventualmente modificarla con emendamenti entro il 31 dicembre.
Un modello di business filantropico
Intanto Scotti fa un’altra proposta: «Serve un nuovo modello per lo sviluppo delle terapie per le malattie genetiche rare e ultra rare e un nuovo modello per l’accesso al mercato».
Crede che il settore non-profit sia una via da seguire “dove non vi è alcun interesse commerciale per un’azienda a scopo di lucro a causa dei costi così elevati e della rarità della malattia”. Infatti, con costi elevati e pochi pazienti, “è molto difficile che una terapia del genere sia redditizia in un contesto for-profit”.
Telethon ne è un esempio. I costi di ricerca e sviluppo sono coperti dalle donazioni dei cittadini e delle imprese italiane, “che si aspettano da noi un beneficio per la società come ritorno sul loro investimento, non un guadagno finanziario come quando investono in una società a scopo di lucro”, ha detto Scotti definendo il modello “filantropico”.
“In questo senso speriamo di essere degli apripista. Quindi quello che possiamo dire in questo momento, peculiare dell’Italia, è che speriamo che altri prendano spunto da Telethon», ha aggiunto Scotti.
Scotti ha citato come esempio il caso della terapia Strimvelis utilizzata per il trattamento dell’ADA-SCID, sviluppata nei laboratori della SR-Tiget.
Nel 2022 l’azienda farmaceutica anglo-americana Orchard Therapeutics PLC, proprietaria della terapia Strimvelis, ha annunciato l’intenzione di disinvestire nel campo delle immunodeficienze primarie.
Per evitare che la terapia non fosse più disponibile, Telethon ha rilevato da Orchard l’incarico di commercializzazione, dopo il parere positivo dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e l’autorizzazione della Commissione europea.
Il farmaco terapeutico Strimvelis è stato autorizzato nel 2016 dall’Aifa ed è già stato somministrato al San Raffaele di Milano, unico centro autorizzato: negli anni sono stati curati 45 pazienti provenienti da 20 Paesi.
«L’unica cosa che non potevamo fare era lasciare che una terapia efficace, sviluppata dai ricercatori di Telethon con i fondi di Telethon, restasse in un cassetto», sottolinea Scotti.
Preoccupazione per una potenziale crisi delle terapie avanzate in Europa
Mentre l’Italia si fa strada nel settore, gli operatori del settore temono la possibile uscita delle aziende farmaceutiche dal mercato dell’UE. Il 26 aprile la Commissione ha proposto una nuova direttiva e un nuovo regolamento per rivedere e sostituire l’attuale legislazione farmaceutica generale con l’obiettivo di rendere il mercato dell’UE più attraente.
“(La revisione) potrebbe introdurre cambiamenti importanti per l’accesso, da un lato, ma dall’altro in parte scoraggiare gli investimenti nelle malattie rare e l’osservazione di fenomeni preoccupanti”, ha affermato Scopinaro.
Il presidente dell’UNIAMO ha affermato che “ci sono già due aziende farmaceutiche che hanno abbandonato il mercato europeo o addirittura hanno smesso di produrre la terapia”.
Pertanto è “necessario comprenderne le ragioni di fondo e cercare di porvi rimedio, ove possibile, per garantire cure a chi non ha altre alternative terapeutiche”.
Come UNIAMO rapporto evidenziato, l’EMA dispone di un’autorizzazione centralizzata che rimanda ai singoli stati per la definizione di prezzo&rimborso.
Ciò porta a differenze nei tempi di approvazione e quindi nella disponibilità effettiva per i pazienti nei vari Paesi. Come sottolineato dal presidente di UNIAMO, l’Italia sta subendo alcuni ritardi nell’inclusione delle malattie rare nei prontuari regionali e si trova inoltre ad affrontare l’incertezza globale dovuta all’attesa della nuova legislazione farmaceutica dell’UE.
Nell’intervista Scotti lancia l’allarme anche sul futuro delle terapie avanzate in Europa, in particolare dopo che Bluebird Bio ha annunciato nell’ottobre 2021 che avrebbe ritirato dall’Europa la sua terapia genica per la Beta Talassemia poco dopo la sua approvazione, a causa delle difficoltà nel trovare una soluzione finanziaria .
“Anche altre aziende rischiano di revocare l’autorizzazione all’immissione in commercio per motivi commerciali”, ha osservato Scotti.
Ha sottolineato che proprio adesso la Food and Drug Administration statunitense sta approvando le terapie geniche, comprese altre della Bluebird Bio, e “quindi stiamo guardando a un futuro in cui i pazienti negli Stati Uniti avranno accesso a farmaci, a terapie efficaci, che non saranno essere prontamente disponibili per i pazienti in Europa”.
(a cura di Giedrė Peseckytė/Zoran Radosavljevic)
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